Eksperimentalna terapija CRISPR-Cas9 tehnologijom značajno je smanjila LDL kolesterol i trigliceride, čak i godinu dana nakon jedne doze. Istraživači smatraju da je rezultat obećavajući, ali upozoravaju da su potrebna veća ispitivanja.

Novi genetski tretman mogao bi otvoriti novi put za pacijente s vrlo visokim i teško kontroliranim kolesterolom.

Eksperimentalna terapija CTX310 cilja na ANGPTL3 gen u jetri, koji je povezan s regulacijom kolesterola i triglicerida. U studiji prve faze, sa samo 15 pacijenata, najveća doza liječenja snizila je LDL za oko 53% čak i nakon godinu dana, dok su se trigliceridi smanjili za gotovo 48%.

Rezultat je posebno zanimljiv jer se radi o jednoj dozi, a ne o tretmanima koji se moraju uzimati kontinuirano.

Međutim, znanstvenici naglašavaju da su ovo vrlo rani rezultati. CRISPR direktno mijenja DNK, a učinak može biti nepovratan, tako da dugoročna sigurnost ostaje glavna briga.

Studija je također prijavila pad HDL-a od 20%, dok je jedan pacijent koji je primio najnižu dozu umro 179 dana nakon tretmana; autori nisu povezivali smrt sa terapijom.

Ako se rezultati potvrde u većim studijama, ova tehnologija bi mogla promijeniti način na koji se liječi visok kolesterol. Za sada, međutim, CTX310 ostaje eksperimentalna terapija i ne zamjenjuje postojeće tretmane.

Izvor: prizrenpost