CRISPR-Cas9 teknolojisiyle yapılan deneysel bir tedavi, tek dozdan bir yıl sonra bile LDL kolesterolü ve trigliseritleri önemli ölçüde azalttı. Araştırmacılar sonucu ümit verici buluyor ancak daha büyük çalışmalara ihtiyaç olduğu konusunda uyarıyor.

Yeni bir genetik tedavi, çok yüksek ve kontrol edilmesi zor kolesterolü olan hastalar için yeni bir yol açabilir.

Deneysel terapi CTX310, karaciğerdeki kolesterol ve trigliseritlerin düzenlenmesiyle ilgili olan ANGPTL3 genini hedef alıyor. Yalnızca 15 hastayla yapılan ilk faz çalışmada, en yüksek tedavi dozu bir yıl sonra bile LDL’yi yaklaşık %53 oranında düşürürken, trigliseridleri ise yaklaşık %48 oranında düşürdü.

Sonuç özellikle ilginç çünkü sürekli alınması gereken tedaviler yerine tek doz olması nedeniyle.

Ancak bilim insanları bunların çok erken sonuçlar olduğunu vurguluyor. CRISPR, DNA’yı doğrudan değiştirir ve etkisi geri döndürülemez olabilir; bu nedenle, uzun vadeli güvenlik önemli bir endişe olmaya devam ediyor.

Çalışma ayrıca HDL’de %20’lik bir düşüş rapor ederken, en düşük dozu alan bir hasta tedaviden 179 gün sonra öldü; yazarlar ölümü tedaviye bağlamadı.

Sonuçlar daha büyük çalışmalarla doğrulanırsa, bu teknoloji yüksek kolesterolün tedavi edilme şeklini değiştirebilir. Ancak şimdilik CTX310 deneysel bir tedavi olmaya devam ediyor ve mevcut tedavilerin yerini almıyor.

Kaynak: prizrenpost